Ricerca
La ricerca sulle malattie rare migliora gli standard terapeutici e la qualità di vita dei pazienti.
Più persone partecipano a uno studio clinico, più significativi saranno i risultati dello studio.
Dato il numero ridotto di persone colpite, circa 3.000 in Svizzera, la ricerca su queste malattie non è al centro dell’attenzione della medicina e delle aziende farmaceutiche.
Lo studio di coorte svizzero sul LES
Quando viene lanciato un progetto di ricerca, è importante che molte persone colpite partecipino al progetto.
Lo studio di coorte svizzero sul lupus eritematoso sistemico raccoglie a lungo termine i risultati di laboratorio dei pazienti con LES (con il loro consenso!). L’obiettivo è comprendere meglio il decorso del lupus e i suoi meccanismi patogeni.
Oltre alla raccolta di dati senza la partecipazione attiva dei pazienti, esistono anche i cosiddetti studi in doppio cieco, come ad esempio lo studio sull’efficacia della sostanza Upadacitinib. Metà dei partecipanti viene trattata con l’Upadacitinib, l’altra metà con un placebo. Si definisce in doppio cieco perché né i pazienti né il personale medico sanno chi viene trattato con la sostanza e chi con il placebo. Naturalmente, tutti i partecipanti sono stati informati in anticipo sullo studio e hanno firmato un modulo di consenso informato.
I membri possono trovare un rapporto dettagliato sullo studio di coorte sul LES nella rivista «lupus» 1/2015 alle pagine 6–9.
Maggiore è il numero di partecipanti agli studi clinici, più completi e significativi saranno i risultati dello studio. In questo modo si possono sviluppare farmaci sempre più efficaci contro il lupus. Alla fine, tutti i pazienti beneficiano di questi studi.
lupus suisse raccomanda a tutti i pazienti con lupus di partecipare allo studio di coorte sul LES. Parlane con il tuo reumatologo o immunologo!
ProRaris come rappresentanza politica
Per ottenere maggiore visibilità pubblica e politica, le organizzazioni di pazienti con malattie rare si sono unite nell’associazione ProRaris il 26 giugno 2010.
lupus suisse è membro di ProRaris Svizzera come organizzazione di pazienti. Ogni anno ProRaris Svizzera organizza una conferenza in occasione della Giornata internazionale delle malattie rare.
La missione di ProRaris Svizzera:
- rafforzare la collaborazione tra gli attori nel campo delle malattie rare
- sostenere l’auto-organizzazione dei fornitori di servizi, dei pazienti e di altri soggetti coinvolti
- il riconoscimento di centri di riferimento e centri per le malattie rare
- il riconoscimento di registri per le malattie rare
- promuovere il collegamento internazionale nell’assistenza e nelle reti di riferimento
- la discussione sulla ricerca e sul rimborso delle prestazioni
- la creazione di un punto di contatto per le autorità
Fonte: kosek
kosek – Coordinamento nazionale malattie rare
Cos’è kosek?
Il Coordinamento nazionale malattie rare kosek è una piattaforma di coordinamento per il miglioramento della situazione assistenziale per le persone colpite da malattie rare. A questo scopo, kosek realizza progetti con gli attori dell’assistenza sanitaria, coinvolgendo sempre i pazienti attraverso le loro organizzazioni.
Per kosek sono prioritari i seguenti compiti:
- rafforzare la collaborazione tra gli attori nel campo delle malattie rare
- sostenere l’auto-organizzazione dei fornitori di servizi, dei pazienti e di altri soggetti coinvolti
- il riconoscimento di centri di riferimento e centri per le malattie rare
- il riconoscimento di registri per le malattie rare
- promuovere il collegamento internazionale nell’assistenza e nelle reti di riferimento
- la discussione sulla ricerca e sul rimborso delle prestazioni
- la creazione di un punto di contatto per le autorità
Fonte: ProRaris – Alleanza malattie rare Svizzera